泽辉生物人胚干细胞来源的细胞药物获批临床试验！

2021年9月26日，本草资本被投企业泽辉生物开发的M-021001细胞注射液获得国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批件》，批准开展临床试验。

本草资本合伙人方宇博士表示，“近年来，干细胞药物从基础研究、生产工艺，到政策监管和临床转化，都取得了长足的进步。泽辉生物率先在国内使用临床级人胚干细胞系，拥有先进的生产工艺和超高标准的厂房，致力于推动干细胞药物产业化。我们坚信，干细胞药物会为重大疾病的治疗带来革命性突破。”

该产品是中国首款人胚干细胞分化而来的免疫与基质调节细胞制剂。

由于细胞来源和工艺上的差别，与成体MSCs相比，该细胞在功能、纯度、均一性等方面具有明显优势，且更利于规模化标准化制备，解决细胞稳定量产的世界难题，推动干细胞药物的产业化。

就细胞来源来说，基于人胚干细胞开发干细胞药物已成趋势。今年FDA批准的两项Fast Track IND干细胞产品（DA01，Parkinson’s Disease， BlueRock；VX-880，Type 1 Diabetes， Vertex）也都来源于人胚干细胞。

就生产工艺而言，近年来细胞治疗成为一个瞩目的新兴药物模式，不少公司在探索新型的CAR-T、NK细胞以及干细胞疗法。但是一个重要瓶颈在于是否能够建立支持产品上市的CMC，也就是要有规模化、纯度好、质量均一的生产工艺。

泽辉生物已经在北京中关村科技园建成2400平米的GMP生产基地。从设计、施工到运行，均达到国际细胞治疗产业的先进标准，完全能够满足现阶段为国内患者提供安全、可靠和高质量干细胞药物的需求。

此次正式获得注册临床试验批件，标志着以人胚干细胞分化的细胞为代表的新一代细胞药物产业化进入到快速发展期。

人胚干细胞来源的M-021001细胞作为治疗药物的另一个重要优势，是只需要一次生产工艺验证，同一个细胞产品可以应用于不同适应症的探索。

此次获批的临床试验，针对的适应症是半月板损伤。半月板损伤是膝关节内的软骨组织损伤引发的骨关节疾病，由退变、运动或者其他外力原因引发。因为半月板的血供不足等因素，其自我修复能力较差。目前临床上缺乏特效治疗手段或药物。

除了半月板损伤修复，M-021001细胞还具有进一步扩展适应症的潜力。

2020年新冠疫情期间，该产品获得国家药品监督管理局I/II期新药临床试验批件，用于治疗重症COVID-19导致的呼吸窘迫综合征和肺纤维化。

此外，该产品还在卵巢早衰、GVHD、骨关节炎、糖尿病足等多种适应证方面值得持续拓展。

泽辉生物是一家以干细胞药物研发和细胞制备为主业的临床阶段生物制药企业，也是国内唯一使用人胚干细胞成药的企业。以严谨的科学态度、卓越的创新精神，开发中国自主知识产权的干细胞药品，以填补目前传统药物和治疗手段无法满足的人类医疗需求，如神经退行性病变、代谢性疾病、生殖机能退化等，推动干细胞临床应用和产业转化。

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