提供支持2021年7月19日，BlueRock Therapeutics宣布自己的产品DA01获得了美国FDA授予的晚期帕金森病快速通道资格。这家在2016年由拜耳和Versant Ventures携手创立的干细胞治疗企业，开始进入发展的快车道。
药企巨头和资本合作斥巨资创立企业，在医药产业中可不算多见。拜耳的这一举动也很明显的表现出，其对于iPSC技术将为医疗健康产业带来的变革抱有的巨大期待。尤其在2019年，拜耳又进一步以10亿美元的估值将BlueRock的剩余股权收购，变成了自己的全资子公司，更进一步说明了BlueRock在短短不到3年的时间中表现出的发展前景，以及拜耳对于这一前沿领域的志在必得。
人工诱导多能干细胞（iPSC）这个概念随着近几年几家头部企业的产品陆续步入临床，而被越来越多的人熟知。日本科学家山中伸弥因这项技术一战成名，不仅在2012年与英国科学家John B. Gurdon分享了诺贝尔生理学或医学奖，其在2006年发表的相关文献至今仍然被作为细胞生物学研究中的经典案例。
由于其广阔的发展前景，iPSC技术一经问世，就开始被频繁的提及其产业化的可能性。自2007年以来，有一系列不同的企业基于这一技术基础，开始向产品化发起冲击，比如研发同种异体免疫细胞治疗的Fate Therapeutics、主攻移植物抗宿主病（GVHD）的Cynata Therapeutics、专注于糖尿病的Semma Therapeutics等。
2016年12月，拜耳与Versant Ventures携手创立了BlueRock Therapeutics，正式进军iPSC治疗领域。在创立的同时，拜耳和Versant提供了高达2.25亿美元的A轮投资，用于BlueRock接下来四年的发展。这也是医疗健康产业最大规模的A轮融资之一。
BlueRock自创立之时就将自己的主要方向锁定在了心血管疾病和神经退行性疾病这两个核心领域。BlueRock在心血管疾病上的认知主要来自于其两位科学联合创始人Gordon Keller博士和 Michael A. Laflamme博士。在心血管疾病的方向上，BlueRock希望能通过干细胞衍生的心肌细胞来修复受损的心脏功能。
而在神经退行性疾病方面，BlueRock则依托于另一位科学联合创始人 Lorenz Studer博士。 Lorenz Studer在多巴胺神经元方面进行了长久的研究，并且已经发现了干细胞衍生的产生多巴胺的神经元，有治疗帕金森病的潜力。
同时在成立之初，BlueRock已经为自己未来的产品生产做好了基础准备。BlueRock的GMP生产将于总部位于多伦多的CCRM合作实现。CCRM在干细胞相关的GMP生产上有着长足的经验，全球顶尖的生物医药工艺解决方案提供商默克密理博和GE Healthcare都曾与他们合作研发干细胞培养方面的产品。
科学合理，生产技术完备，资金到位，BlueRock从成立之初就已经准备好了未来发展所需的一切必备品。
在接下来的几年中，BlueRock先后与 Universal Cells、Editas Medicines、Ncardia、FUJIFILM等企业依次达成了合作。与 Universal Cells的合作让BlueRock在iPSC的生成方面又有了长足的进步；而与其余三家企业的合作则让他们将自己的发展范围进一步延伸到了时下热门的肿瘤和眼科领域。
2019年7月，拜耳宣布以10亿美元的估值收购BlueRock，将这家自己斥巨资创立的企业，再次斥巨资彻底收入囊中。在收购前，拜耳持有BlueRock 40.8%的股份，其余股份以约2.4亿美元的现金收购，并且还加上3.6亿美元的里程碑付款。
通过这一交易，拜耳拿下了BlueRock的所有有形和无形资产，包括细胞+基因平台、iPSC技术、基因工程技术、细胞分化的能力等。在收购之后BlueRock也将继续作为独立的公司运营，成为拜耳未来的创新支柱之一。
BlueRock的技术平台能够将成熟、分化的细胞重新编程成为iPSC，然后再使用先进的基因工程技术使这些细胞重新分化成具有特定生理功能的成熟细胞。而其创建的以iPSC为基础的稳定的主细胞库，意味着BlueRock有能力实现几乎无限的扩展和分化出任意细胞类型。
厚积薄发之下，BlueRock在2021年实现了一系列的好消息。
先是在2021年1月，美国FDA批准了DA01开展Ⅰ期临床研究。这款产品由BlueRock和纪念斯隆凯特琳中心联合研发，适应症群体是晚期的帕金森病患者。这一临床研究也是美国首次批准的使用多能干细胞衍生的多巴胺神经元对帕金森病患者进行治疗的临床试验。
这一临床研究的获批，是BlueRock的一大步，是帕金森病治疗领域的一大步，更是iPSC领域的一大步。
紧接着临床研究顺利展开。2021年6月，DA01 Ⅰ期临床研究的第一位患者就已经开始给药。随后在7月，FDA将DA01纳入到快速通道中，也就意味着BlueRock将可以更加频繁的与 FDA 互动，讨论DA01的发展计划，甚至于为未来加速审批和优先审查的资格做好更加充分的准备。
实际上就在2021年的3月，Vertex Pharmaceuticals的VX-880也获得了美国FDA授予的快速通道资格。VX-880最初由Semma Therapeutics研发。Vertex Pharmaceuticals在2019年以9.5亿美元现金收购了Semma Therapeutics，并因此将VX-880加入到了自己的管线中。
VX-880的技术路径同样从iPSC出发，通过在体外将iPSC诱导成为胰岛β细胞，再通过最先进的细胞移植技术，将可以正常分泌胰岛素的胰岛β细胞移植到Ⅰ型糖尿病患者体内，以解决患者的胰岛素依赖，从而彻底治愈Ⅰ型糖尿病。
可以说随着技术手段的成熟，iPSC技术毫无疑问已经逐渐成为了细胞治疗领域中冉冉升起的新星。iPSC的多能性决定了其在医疗领域中的应用场景非常广泛，小到分化成免疫细胞实现同种异体的免疫细胞治疗，大到诱导形成组织修复贴片实现受损器官的修补。甚至于未来随着进一步的技术发展，iPSC有潜力直接分化成人体器官解决器官供应的短缺问题。
当下这个阶段，iPSC的能力还仅限于在几个核心领域崭露头角，未来的发展却不可限量。并且在iPSC赛道上，国内与国外之间的差距已经被高度压缩。国内几家知名的具有iPSC核心能力的企业，如启函生物、霍德生物、艾尔普再生医学、士泽生物等，较快的产品已经逼近临床，并且各自的应用场景各有侧重，分别覆盖几个关键性的治疗领域。
我们时下可能还没看到iPSC领域真的大红大紫，但风起前的海面上，或许正是最好的起航机会。
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