Emalex生物药Ecopipam获FDA快速通道指定，治疗抽动秽语综合征

2019年9月6日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物制药公司Emalex Biosciences（Emalex）宣布其Ecopipam获FDA快速通道指定，用于治疗Tourette综合征。

Tourette综合征又叫抽动秽语综合征，是一种神经系统疾病。患者主要表现为运动抽搐或声音异常。运动异常症状包括眨眼频繁、面部抽搐、头部抽搐、肩膀耸肩、手臂和腿部抽搐等；声音异常表现为发出快速、无意义的声音或噪音。

Tourette综合征患者多发病于儿童期，且并非由药物、其他医学原因或神经系统异常引起。这一综合症是一种复杂的、难以诊断的疾病，并常伴发注意缺陷多动障碍（ADHD）、强迫症（OCD）、焦虑和抑郁等疾病。

Emalex总部位于美国伊利诺伊州芝加哥，是一家生物制药公司。该公司致力于为神经系统和精神疾病患者开发创新疗法，其重点药物Ecopipam可用于治疗Tourette综合征和语言流畅性障碍等疾病。

FDA批准快速通道指定，旨在加速严重疾病潜在创新疗法上市，以满足患者医疗需求。Ecopipam获得这一指定，意味着FDA将推动其开发及临床试验进程，并加快新药上市审查流程。

Ecopipam能选择性地阻断多巴胺对D1受体的作用。多巴胺是一种中枢神经递质，其受体根据遗传结构可分为两大类：D1（包括D1和D5亚型）和D2（包括D2、D3和D4亚型）。D1受体超敏的重复性和强迫性行为机制可能与Tourette综合征相关。目前FDA批准的疗法仅能作用于D2多巴胺受体。

对成人和儿童Tourette综合征患者进行的Ⅱ期临床研究表明，Ecopipam可降低与Tourette综合征相关的运动和声带震动的过高频率，以减轻患者病情。今年8月上旬，Emalex宣布已在美国、加拿大和欧盟的多个研究中心启动了一项针对儿童和青少年Tourette综合征患者进行的Ⅱb 期双盲临床研究。

Ecopitham临床试验数据表明，儿童及成人Tourette综合征患者对该药物耐受性良好。而不良反应主要表现在失眠、精神不稳定、恶心和呕吐等中枢神经系统及胃肠道方面。

Emalex药物开发高级副总裁Atul Mahableshwarkar博士说：“Tourette综合征是一种严重的疾病，患者医疗需求较大。FDA授予Ecopipam 快速通道指定使我们备受鼓舞，Emalex将在整个新药研发过程中与FDA保持密切合作。”

（编译：许小雪）