动脉新医药（微信号：biobeat1）从外媒获悉，6月17日，世界知名生物技术公司葛兰素史克（GSK）宣布与加州大学（UC）签署了一项为期五年的合作协议，双方共同建立一个先进的实验室，用以探索基因突变如何引起疾病的内在病理机制，并致力于开发新的CRISPR基因编辑技术以加速研发出新疗法。
据悉，加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士和旧金山分校的Jonathan Weissman博士将加入这一项目，两人将和GSK的研发副总Hal Barron博士共同启动基因组学研究实验室（LGR）。
Jennifer Doudna博士是CRISPR基因编辑技术的共同发明人，被誉为“ CRISPR革命” 的领军人物。她在2012年与Emmanuelle Charpentier教授首次提出CRISPR / Cas9可用于基因组的可编程编辑，这也成为了生物学史上最重要的发现之一。Jennifer Doudna因其成就获得的奖项不胜枚举，曾在2016年与华人科学家张锋一起获得了加拿大盖尔德纳国际奖。
Jonathan Weissman博士是CRISPR筛选技术的先驱，拥有哈佛大学物理学的博士学位。他主要研究如何确保蛋白质折叠成正确的形状，以及错误折叠的蛋白质在身体内如何发挥作用。
Jonathan Weissman博士的实验室目前正在开发一种CRISPR技术的修改版本CRISPRa，并在去年证明其可以在两种不同的小鼠模型中逆转严重肥胖的遗传形式。CRISPRa使用CRISPR引导系统靶向特定的基因序列，但该技术不是使用Cas酶作为分子剪刀来切割或替换DNA序列，而是放大现有的基因活性以增加蛋白质的产生。
根据此次合作协议，GSK将在五年内提供6700万美元的资金以支持建设LGR，并为24名大学全职员工以及14名GSK全职员工提供相关研发设备。
GSK表示，他们将派遣人工智能和机器学习小组帮助LGR创建生成数据所需的计算工具，其目的在于让LGR实现自动化CRISPR基因编辑，从而可以进行大规模基因分析来识别遗传变异与疾病。而LGR的研究人员则需要选择最有可能受益的患者进行临床试验，从而加速新疗法的开发。
根据GSK和UC的最新说法，LGR将把工业界和学术界的研究人员聚集在一起，共同致力于同一研究项目。该研究项目将侧重于技术和新药物的开发，促进学术界和工业界在的共同进步。
Jennifer Doudna博士在一份声明中说：“LGR的创立就是创造性科学和强大开发技术的有机结合，这将有助于我们达到新的科学高度，研发出新的药物。”
“我们的目的是全面推进基因编辑这一领域，并尽可能提供能广泛使用的相关工具。”Jonathan Weissman博士补充道，“LGR将为加州大学旧金山分校和伯克利分校的实验室提供相关支持，让那些无法在他们实验室独立完成的研究，可以在LGR的技术支持下完成。”
Hal Barron博士表示：“凭借Jennifer Doudna和Jonathan Weissman博士的大力支持，我相信LGR将大大推进我们对基因和疾病间关系的科学理解程度，从而更快地研发出更好的药物。”
目前，LGR的工作将建立在以下两个基础之上，其一是关于UC的创新基因组学研究所（IGI），该研究所研发了一种方法，能够无差异地鉴定CRISPR-Cas9中的脱靶；其二是关于GSK的合作方23andMe，GSK在去年投资了消费级基因测序开发商23andMe三亿美元，旨在通过使用遗传数据确定新的药物目标来加速相关疗法的开发。
此外，GSK和UC派出的代表进入联合指导委员会将监督此次合作，其他联合小组则负责专利、科学管理和项目管理。Doudna、Weissman和Chris Miller博士将加入联合指导委员。GSK和UC还补充道，LGR未来开发的相关技术工具，将在知识产权的保护下，可供其他学术和非营利实验室使用。
据悉，该实验室将设在旧金山的伊利诺伊大街，靠近加州大学旧金山分校的Mission Bay校区。
（编译：王婵）
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