【中国首个】士泽生物iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格

2023年11月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称：士泽生物）全球首发研发管线临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格！为首个中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药。

根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。

渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。

士泽生物创始人李翔博士表示：“不死癌症”渐冻症有非常明确的未被满足的临床刚需，开发针对渐冻症的安全、有效和可控的临床级iPS衍生细胞药，是我过去十几年在iPS领域里一直关注、思考、研究和想要落地的事，也是自士泽生物创立的第一天起，士泽团队就在低调不倦的耕耘的事。期待士泽生物新药最终能够为全球渐冻症患者带去新的曙光和希望。

自创立以来，士泽生物建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，能够为持续输出自研创新管线提供关键保障，士泽生物开发的全球首发临床级iPS衍生亚型神经前体细胞药治疗渐冻症获得美国FDA孤儿药认证，是士泽生物国际化路线中的重要一步，也是美国FDA对中国国产原研iPS衍生细胞药的认可。

行业寒冬，破除内卷，明确差异化，唯实实在在的产业化落地能力、不断的差异化创新、及国际化。真正有国际竞争力的公司，将有机会最终在全球市场竞争中脱颖而出。

士泽生物创始人李翔博士专注iPS衍生细胞创新药的科学研发及产业化十五年，自李翔博士归国全职创立士泽生物以来，士泽生物专注于开发临床级iPS衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病：

士泽生物组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职团队，士泽生物核心团队成员来自北京大学、清华大学、复旦大学、上海交通大学、同济大学、中国科学院及美国威斯康星大学、霍普金斯大学等海内外著名高校或细胞治疗业界知名公司，团队拥有国际及产业界最前沿的干细胞治疗技术和转化经验。

士泽生物已运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心，iPS衍生细胞药的主要研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成临床级iPS衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式试生产，与多家科研机构及上海市东方医院、北京大学第三人民医院等开展相关技术及临床研究合作。其中，士泽生物临床级iPS衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的首发管线预计2024年进入注册临床试验阶段。

自李翔博士全职创立士泽生物以来，已完成由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等著名风险投资机构领投的多轮数亿元融资。2022至2023年，在新冠及医药领域整体寒冬的大环境下，李翔博士带领士泽生物完成了由启明创投、礼来亚洲基金、金圆展鸿、中新资本共同领投和红杉中国、峰瑞资本等继续追加投资，元禾控股、北京大学科技成果转化基金、阿里健康和华泰紫金等联合投资的逾两亿元A轮融资及A+轮追加融资。

2023年，士泽生物从数百家医药企业中脱颖而出，正式入选Roche Accelerator（罗氏中国加速器），成为Roche Accelerator在中国的十五家合作成员企业之一。士泽生物正在罗氏体系提供的全球专业顾问团队及配套科学资源的合作支持下，加速推动士泽生物 iPS 衍生细胞治疗帕金森病新药管线的研发和产业化。

士泽生物建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，能够为持续输出自研创新管线提供关键保障：2023年，士泽生物临床级iPS衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症获得美国FDA）认证授予孤儿药资格，享有获批上市后7年市场独占权等，为首个中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格。