提供支持10月24日，联拓生物宣布与百时美施贵宝（BMS）就Mavacamten达成合作。根据协议条款，联拓生物授予BMS在中国大陆、香港、澳门、台湾、新加坡和泰国等市场对Mavacamten进行开发和商业化的独家权利，BMS则向其支付3.5亿美元一次性付款。联拓生物原本需向Myokardia（心血管疾病治疗药物研发商，现为BMS的全资子公司）支付的1.275亿美元的剩余里程碑付款义务也将被豁免。
受此影响，截至发稿前，联拓生物股价暴涨117%，目前总市值达3.24亿。
Mavacamten由MyoKardia研发，是一种口服、心脏特异性肌球蛋白（cardiac myosin）别构抑制剂，用于治疗肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy, HCM）。
HCM是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍，是青少年和运动员猝死的主要原因之一。
此外，HCM患者症状不明显，且症状与其他疾病相似，目前约有80%—90%的患者未被诊断。而一旦出现症状，病情会逐步恶化，晚期还会增加房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死的风险。
根据流行病学数据，全球成人HCM患病率为0.16%—0.23%，这也意味着平均约每500人中就有1名HCM患者。在国内，约有110万—280万HCM患者。但目前HCM尚未有根治之法，患者只能选择β阻滞剂、钙通道阻滞剂等传统药物来暂缓HCM的症状，且多数患者预后不佳。（数据来源：《中国肥厚型心肌病管理指南2017》）
Mavacamten是首个作用于HCM病理生理本身的药物，可降低心肌肌球蛋白重链ATP酶活性，可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合，抑制心肌过度收缩、增加舒张顺应性并改善能量代谢。在动物模型中，使用Mavacamten治疗减少了心肌收缩，消除了期前收缩并有效缓解了左心室流出道的阻塞。
2023年4月，联拓生物公布了Mavacamten在用于治疗中国患者的EXPLORER-CN III期临床试验的积极结果。EXPLORER-CN总共入组了251名有症状（NYHA心功能II级或III级）的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者。
该试验达到了其预设的主要终点，其数据显示，患者接受Mavacamten 治疗后，其Valsalva LVOT压差最早从第4周开始下降，并持续到第30周。在第30周时，与安慰剂相比，患者的 Valsalva LVOT压差显示出具有统计学和临床意义的改善（p＜0.001）。并且，试验的安全性结果与之前Mavacamten在有症状的oHCM的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。
这些临床证据进一步证明，Mavacamten对HCM患者来说是一种有效的治疗方案。
早在2020年，Mavacamten就备受关注。
2020年8月，联拓生物与Myokardia达成合作，以1.875亿美元获得了Mavacamten在中国及其他亚洲地区开发和商业化权利。
2020年11月，BMS以131亿美元收购了MyoKardia。当时MyoKardia没有任何产品获批或上市，大部分资产都处于临床早期甚至临床前阶段，仅在研药物Mavacamten刚完成III期临床的开发。但BMS看重的恰好是Mavacamten。
2022年4月，Mavacamten成为首个且目前唯一获得FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗NYHA心功能II-III级的oHCM成人患者，以改善患者功能能力和症状。
2023年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受Mavacamten用于治疗有症状的oHCM成人患者的NDA，并将其纳入了优先审评。
此外，Mavacamten先后在澳大利亚、巴西、加拿大、英国、中国澳门特别行政区、新加坡、韩国和瑞士获得了监管部门的上市批准，用于治疗有症状的oHCM成人患者。
根据Global Data发布的《心肌病：全球药物预测和市场分析》，全球心肌病市场预计将从2021年的30.7亿美元增长到2031年的96.3亿美元。加上接连获批，未来，Mavacamten或将有可能带来更大的收益。
此前，BMS心血管领域在研管线有3条，分别是：FXIa抑制剂，用于预防和治疗主要血栓形成疾病；Danicamtiv，用于治疗扩张型心肌病；Milvexian，用于预防和治疗急性冠状动脉综合征、缺血性中风和房颤。
全球医药健康领域调研机构Evaluate Pharma曾发布2022年度最值得期待的TOP10上市新药榜单，Mavacamten名列其中，Evaluate Pharma预计其销售额将在2026年达到17亿美元，到时，Mavacamten将成为BMS重磅药物中的又一十亿美元分子。
此次买入Mavacamten，将丰富BMS在心血管疾病领域的产品。BMS首席商务官 Adam Lenkowsky表示，与联拓生物的合作，将让BMS为HCM患者提供高质量的创新药物，并以此扩大公司在中国的业务版图。
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