中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物进入IIT人体临床试验并显示出安全和疗效潜力

2023年10月20日，由锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）和蔻德罕见病中心支持、苏州大学附属苏州市独墅湖医院发起的“ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）探索性临床研究”（IIT）已经顺利完成了7例受试者给药治疗，所有患者均显示出良好的安全性，且最快在给药后2周即取得具有显著临床治疗意义的转甲状腺素（TTR）蛋白下降。

ART001注射液是中国首个进入人体临床试验的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，并显示出了令人鼓舞的成药性。

ATTR是一种因主要来自肝脏的TTR蛋白发生错误折叠并在组织中形成淀粉样物质异常沉积而导致的严重、进展性、危及生命的疾病。2023年9月，国家卫健委将ATTR列入《第二批罕见病目录》。

ART001注射液由锐正基因依托其行业领先的产业级体内基因编辑技术平台自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001注射液在测试中表明，即使超过饱和剂量的20倍以上，都检测不到任何脱靶编辑，脱靶安全性全面优于国外同类产品，处于行业领先水平。

与需要每日服用但也只能延缓病情进展的小分子药物不同，体内编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和治愈疾病。锐正基因开发的体内基因技术平台不需使用病毒和细胞，因此所开发产品的价格不仅不会像其他基因和细胞治疗药物那样动辄上百万人民币，而且可以给患者和国家医保节省大幅开支。

ART001注射液IIT临床研究领衔研究者郝永岗教授表示：“目前，对于国内ATTR患者来说，治疗手段非常有限。ART001注射液是我们国内药物研发的一个里程碑式的突破。我们已经获得的数据表明，该药物具有杰出的安全性和药效，而且只需要用药一次，为ATTR患者带来了全新的、革命性的治疗选择，同时也将极大减轻患者和医保负担。我们将继续推进ART001注射液临床研究工作，积累更多的临床数据，支持本土自主创新药物，赋能临床转化，为更多的患者带来更好的治疗选择。”

蔻德罕见病中心创始人及主任黄如方先生表示：“缺医少药是中国罕见病患者面临的最急迫需求，十多年来，我和我的团队一直在推动罕见病药物的引进和开发，特别高兴看到锐正基因团队仅用了2年时间，利用全球领先的体内基因编辑技术为ATTR患者开发治疗药物，特别是看到IIT的相关数据，其安全性与潜在疗效都表现非常出色，我们期待能早日推进到下一阶段的临床试验！”

锐正基因创始人、董事长兼CEO王永忠博士表示：“特别感谢郝教授和他的团队、参与项目的患者和家属、蔻德罕见病中心和黄主任的支持，也特别感谢公司所有同事和其他合作伙伴！锐正基因非常荣幸能够和所有这些关心患者的各方伙伴一起努力，开发一次用药就可以让患者终生受益的药物。ART001注射液能够成为中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑产品进入人体临床研究，固然令人倍感鼓舞，但未来还需要进行更大规模的临床试验，我们清楚自己作为产品的开发者，不仅承担了一份行业责任，而且也承担了患者、医生和所有利益相关方的一种信任和托付！得益于ART001的开发经验和一系列平台型技术的验证，锐正基因将努力加快推进管线产品研发，争取不负所托，做出更多、更好的革命性体内基因编辑药物，早日惠及更多患者。”

苏州市独墅湖医院（苏州大学附属独墅湖医院、苏州大学医学中心）是苏州工业园区首家现代化公立医院，是苏州大学直属附属医院，是集医疗、教学、科研于一体的综合性医疗机构。医院立足江苏自贸区苏州片区的区位优势，紧紧围绕高质量的医疗服务、高精尖的人才培养、高层次的生物医药转化三大使命，高点定位，行稳致远。医院致力于建设成为让政府满意、学校放心、百姓信赖、同行尊重的“研究型、国际化、高水平”的全国一流的公立综合医院。

锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术和产品的开发与商业化。锐正基因以具备生物药全周期成功经验的团队为基础，建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台，是中国首个将非病毒载体体内基因编辑药物推进到人体临床试验的创新药研发公司。